什么是阿爾茲海默?。酷t(yī)學(xué)上的定義,這是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的退行性病變。換個(gè)通俗的說(shuō)法,大腦就像是一臺(tái)電腦,在長(zhǎng)時(shí)間的運(yùn)行過(guò)程中,累積了大量的廢物。這些廢物會(huì)讓大腦中的神經(jīng)元死亡、神經(jīng)通路損傷,久而久之,大腦就喪失了部分功能。那么,有沒(méi)有一個(gè)辦法,可以像電腦清理垃圾一樣,定向清除大腦內(nèi)的廢物,又不會(huì)損傷正常的蛋白,從而保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞呢?
在蘇州沃生生物醫(yī)藥有限公司的實(shí)驗(yàn)室里,掛著一張巨幅圖表,在這密密麻麻的化學(xué)符號(hào)背后,藏著沃生的全球“野心”。
“這張表是2024年全球銷(xiāo)量前200的藥物,其中大部分都是小分子靶向藥物?!惫緞?chuàng)始人兼CEO,85后女博士孫巾荃告訴記者,沃生目前正在研發(fā)的技術(shù),就是利用人體的免疫系統(tǒng)中原有的蛋白清除機(jī)制,特異性的降解大腦中的廢物,也就是錯(cuò)誤聚集、引起神經(jīng)元死亡的蛋白,從而達(dá)到靶向清除的效果。一旦研究成果能走向臨床,將會(huì)朝向治愈阿爾茲海默病、漸凍癥等神經(jīng)退行性疾病邁進(jìn)一大步。
成立于2021年4月的蘇州沃生生物醫(yī)藥有限公司,落戶(hù)于蘇州播禾創(chuàng)新中心,以全球首創(chuàng)類(lèi)(First-in-Class,F(xiàn)IC)藥物為核心、致力于實(shí)現(xiàn)從實(shí)驗(yàn)室到臨床產(chǎn)品、創(chuàng)新藥從0到1的高效轉(zhuǎn)化。
在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域,這是一家“后起之秀”,支撐起這家企業(yè)的,是一群“制藥老兵”、80后中堅(jiān)力量與90后青年科學(xué)家的老中青組合。
畢業(yè)于美國(guó)賓州州立大學(xué)的孫巾荃,攻讀博士期間專(zhuān)注于天然免疫細(xì)胞藥物靶點(diǎn)功能研究。在課余時(shí)間,她在美國(guó)律所從事專(zhuān)利申請(qǐng)工作,并在高校專(zhuān)利辦公室推動(dòng)技術(shù)轉(zhuǎn)化。豐富的科學(xué)轉(zhuǎn)化資源與經(jīng)驗(yàn),也為她后來(lái)與中美歐高效機(jī)構(gòu)的合作奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。2017年,孫巾荃聯(lián)合創(chuàng)立了賓州州立大學(xué)衍生公司,專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)癌癥和自身免疫疾病的創(chuàng)新療法。
“在生物學(xué)領(lǐng)域,經(jīng)驗(yàn)與知識(shí)的積累尤為重要。因此,有過(guò)藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)、在研發(fā)鏈條里深度參與的‘制藥老兵’,能夠更好地讓我們?cè)谛掳悬c(diǎn)藥物開(kāi)發(fā)的前沿進(jìn)行探索?!苯柚诿绹?guó)創(chuàng)業(yè)的契機(jī),在短短的4年里,孫巾荃身邊聚攏了一批志同道合的“制藥老兵”,也正是在此時(shí),孫巾荃心中一個(gè)想法逐漸成熟:歸國(guó).
來(lái)到蘇州,就是一見(jiàn)鐘情?!拔矣X(jué)得就是緣分到了。蘇州工業(yè)園區(qū)的環(huán)境非常舒服,和領(lǐng)導(dǎo)之間交流起來(lái)的順暢度更是令我驚喜?!痹趯O巾荃看來(lái),蘇州對(duì)創(chuàng)業(yè)者的支持力度是非常立體化的,不論是啟動(dòng)資金的補(bǔ)助,還是團(tuán)隊(duì)薪資的津貼,甚至連辦理簽證、人才優(yōu)租房,方方面面都照顧得妥帖安心。“基本上你能想到的各個(gè)維度,政府都幫你想到了。我們常說(shuō),有困難就去找企服中心,這對(duì)于剛起步的創(chuàng)業(yè)者來(lái)說(shuō),提供極大的便利。”
有了強(qiáng)有力的后盾支持,團(tuán)隊(duì)的研發(fā)速度突飛猛進(jìn)。雖然才成立短短4年,沃生醫(yī)藥的藥物研發(fā)已經(jīng)進(jìn)入到了臨床前的測(cè)試階段?!敖酉聛?lái),我相信中國(guó)一定會(huì)有,在阿爾茲海默病或是漸凍癥領(lǐng)域里,真正對(duì)病人的日常生活、生命質(zhì)量起到顯著改善的藥物。而我們希望在創(chuàng)新之路上,跑好關(guān)鍵的第一棒?!睂O巾荃表示。